Dùng tế bào gốc chuyển gien trị xơ nang tụy tạng

Một ngày nào đó người mắc bệnh xơ nang tụy tạng có thể được điều trị bằng cách sử dụng tế bào gốc của chính họ. 

Chất dịch trắng tích tụ ở phổi.

Xơ nang tuỵ tạng là chứng rối loạn gien phổ biến nhất ở người da trắng. Bệnh làm cho các cơ quan nội tạng, đặc biệt là phổi, tắc nghẽn do có quá nhiều chất nhầy. Nguyên nhân của xơ nang tụy tạng là do khiếm khuyết CTFR, gien chịu trách nhiệm vận chuyển chloride ra ngoài tế bào.  

Ở tế bào bề mặt phổi, chức năng vận chuyển nói trên có ý nghĩa quan trọng đối với việc kiểm soát lượng chất lỏng trong phế quản. Nếu có quá ít chất lỏng, như trong trường hợp xơ nang tụy tạng, chất nhầy nhớt tích tụ và thu hút vi khuẩn, gây nhiễm trùng. 

Nhóm nghiên cứu thuộc ĐH Pittsburgh đã lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân xơ nang tụy tạng, đặt chúng vào đĩa cấy trong 14 ngày cùng với các tế bào biểu mô trưởng thành. Kết quả là các tế bào gốc đã phát triển thành tế bào biểu mô phế quản và tạo ra các protein đặc trưng.  

Sau khi chứng minh tế bào gốc có thể phát triển thành tế bào biểu mô phế quản, nhóm tiếp tục lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân. Sau đó, họ sử dụng vi-rút bạch cầu ở chuột để đưa gien CFTR khỏe mạnh vào tế bào gốc mới. Tế bào được bổ sung gien cũng phát triển thành tế bào biểu mô và tạo ra nhiều chloride hơn so với tế bào gốc không được bổ sung. Lượng chloride tạo ra gần bằng mức bình thường. 

Jay Kolls, trưởng nhóm nghiên cứu, cho biết: ''Đây là lần đầu tiên hai công nghệ mới được kết hợp nhằm chữa bệnh xơ nang tụy tạng: liệu pháp gien và liệu pháp tế bào gốc. Kết quả cho thấy, sử dụng tế bào gốc tủy xương rất khả thi và hứa hẹn. Liệu pháp gien diễn ra bên ngoài cơ thể, nhờ đó có thể giám sát chất lượng của tế bào gốc để xác định gien khỏe mạnh có hoạt động hay không''.

Nhóm nghiên cứu hy vọng sẽ tiến hành một cuộc thử nghiệm lâm sàng nhỏ trong vòng 2-3 năm tới.  

• Minh Sơn (Theo NewScientist)