Sơ đồ cơ bắp của con người |
Có 9 dạng loạn dưỡng cơ. Đặc trưng của nhóm bệnh di truyền này là các cơ kiểm soát vận động, tim và một số cơ quan khác suy yếu và thoái hoá dần. Hiện vẫn chưa có phương pháp điều trị. Chỉ tính riêng tại Mỹ đã có tới 300.000 bệnh nhân.
Tiến sĩ Giulio Cossu thuộc Viện nghiên cứu tế bào gốc Milan và đồng nghiệp đã nghiên cứu một loại tế bào gốc tên là mesoangioblasts. Mesoangioblasts còn được gọi là tế bào gốc ''trưởng thành'' mặc dù cho tới nay giới khoa học mới chỉ tìm thấy chúng trong bào thai.
Nhóm nghiên cứu biến đổi gene chuột sao cho chúng thiếu gene alpha sarcoglycan, nghĩa là làm chúng mắc một dạng loạn dưỡng cơ. Tế bào gốc được bổ sung dạng khoẻ mạnh của gene này và được tiêm vào động mạch của chuột. 3 tháng sau đó, họ phát hiện các protein bình thường do gene alpha sarcoglycan tạo ra trong cơ của chuột.
Tế bào cơ của chuột bị bệnh cực kỳ yếu. Tuy nhiên, sau khi được điều trị, chúng đã lấy lại gần như hoàn toàn sức mạnh. Thí nghiệm trên đã chứng minh một lý thuyết: có thể kết hợp liệu pháp gene và tế bào gốc để chữa bệnh. Tuy nhiên, giới khoa học vẫn phải vượt qua một số rào cản chẳng hạn như nguồn tế bào gốc.
(Minh Sơn - Theo BBC)